Retiran un fármaco en fase experimental (Semagacestat) por poder empeorar el estado del paciente

Lo que ha ocurrido en las últimas semanas refleja bien el punto en el que se encuentra la investigación sobre el Alzheimer en la actualidad. Pocos días después de conocer un trabajo que abre nuevas puertas al diagnóstico precoz de esta enfermedad neurodegenerativa, la compañía Eli Lilly ha decidido suspender el desarrollo de un nuevo fármaco al comprobar que, no sólo no beneficia a los pacientes, sino que incluso podía empeorar su estado.

El diagnóstico avanza, pero el tratamiento se encuentra estancado. Así podría resumirse la situación después del varapalo que ha supuesto el anuncio de Lilly, que llevaba millones de dólares invertidos en la última década con la esperanza puesta en semagacestat; un fármaco que ha pasado oficialmente a mejor vida.

El tratamiento se estaba probando desde hace años en 2.600 individuos con un Alzheimer muy avanzado. Sin embargo, aunque los científicos no confiaban en que detuviese el avance de la enfermedad, sí esperaban que lograse al menos detenerlo. Lo que se encontraron, muy al contrario, es que el nuevo compuesto aumentaba el deterioro cognitivo e incluso aumentaba ligeramente el riesgo de cáncer de piel.

Como analiza en sus páginas el diario ‘The New York Times’, la suspensión del ensayo supone un duro golpe, pero no sólo para la compañía. El fármaco, como otros centenares de compuestos en investigación, trata de bloquear una enzima (gamma-secretasa) encargada de la producción de las placas de la proteína beta amiloide que se acumulan en el cerebro de los pacientes con este tipo de demencia (unos 26 millones en todo el mundo).

Y lo más curioso es que semagacestat no sólo consiguió atravesar la barrera que protege al cerebro de elementos extraños, sino que efectivamente cumplió su objetivo y redujo la producción de beta amiloide. Entonces, ¿qué falló?

Ésa es la pregunta a la que habrá que aprender a responder a partir de ahora, lo que podría poner en cuestión numerosos de los datos sobre el origen de la enfermedad y obligar a buscar tratamientos desde una aproximación más compleja. La compañía Lilly, por ejemplo, ya ha anunciado que seguirá evaluando a los participantes en el ensayopara ver qué ocurre en su cerebro, incluso aunque ya no estén tomando el fármaco retirado.

Pero el descubrimiento de nuevas claves para avanzar en el tratamiento tendrá que ir de la mano del diagnóstico precoz, para tratar de alterar el curso de la enfermedad antes de que sea demasiado tarde; cuando las pérdidas de memoria indican que las células cerebrales ya están dañadas irremediablemente.

Es en este campo en el que se ha conocido la buena noticia de las últimas semanas. Se trata de un análisis del líquido de la médula espinal dado a conocer en las páginas de la revista ‘Archives of Neurology’ capaz de predecir casi con un cien por cien de precisión el diagnóstico antes de que el individuo comience a manifestar ningún síntoma (precisamente gracias a la presencia de la proteína beta amiloide).

Falta aún tiempo hasta que estos análisis puedan estar disponibles de manera generalizada y, como señalaba con cautela un editorial en la misma revista, también habrá que valorar hasta qué punto se puede extender su uso, teniendo en cuenta que ofrecen un diagnóstico para una patología sin un tratamiento convincente hoy por hoy.

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